| 研究課題/領域番号 |
24K02662
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分58010:医療管理学および医療系社会学関連
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| 研究機関 | 筑波大学 |
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研究代表者 |
五所 正彦 筑波大学, 医学医療系, 教授 (70701019)
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| 研究分担者 |
丸尾 和司 筑波大学, 医学医療系, 准教授 (10777999)
石井 亮太 筑波大学, 医学医療系, 助教 (40835633)
大東 智洋 筑波大学, 附属病院, 病院助教 (90980863)
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| 研究期間 (年度) |
2024-04-01 – 2029-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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| 配分額 *注記 |
18,330千円 (直接経費: 14,100千円、間接経費: 4,230千円)
2028年度: 3,770千円 (直接経費: 2,900千円、間接経費: 870千円)
2027年度: 3,250千円 (直接経費: 2,500千円、間接経費: 750千円)
2026年度: 2,600千円 (直接経費: 2,000千円、間接経費: 600千円)
2025年度: 4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円)
2024年度: 3,900千円 (直接経費: 3,000千円、間接経費: 900千円)
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| キーワード | アダプティブデザイン / 外部対照 / 小標本バイアス / スパースデータ / 経時測定データ / レアイベント / グローバル検定 / 小標本バイアス補正 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
いまだ治療法が確立されていない希少疾患や小児分野の臨床試験では，必要十分な症例の確保は極めて困難であり，試験規模は必然的に小さくなる．本研究の目的は，小規模臨床試験のためのより優れた研究デザインとデータ解析法を開発し，医学研究者に向けた基盤整備を行うことである．具体的には，従来型の臨床試験と比べて必要例数を削減し，試験期間を短縮できるアダプティブデザインや，これまで実現できていない小標本バイアスを補正した統計解析法を開発する．小規模であっても効率的で妥当な統計手法を提供することは，限られた資源の中で新治療法の開発を加速させ，満足な治療が得られていない患者を救う大きな助けとなる．
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| 研究実績の概要 |
治療法が確立されていない希少疾患や小児分野の臨床試験では，必要十分な症例の確保は極めて困難であり，試験規模すなわちサンプルサイズは必然的に小さくなる．本研究の目的は，小規模臨床試験のためのより優れた研究デザインとデータ解析法を開発し，医学研究者に向けた基盤整備を行うことである．
研究デザイン上の課題に対して，次の2論文を発表した．1) 第1ステージと第2ステージで異なる二値アウトカムを設定したアダプティブシームレスデザインの新しい統計的推測法を提案し，それを実行するためのRパッケージを開発した．2) 複数のヒストリカルコントロールが利用可能な状態で，それをランダム化比較試験に組み込む際，ランダム化比較試験の対照群とヒストリカルコントロール間の乖離具合を考慮する．その乖離をモデル化するための新しい統計手法を提案した．
データ解析上の課題に対して次の5論文を発表した．1) 小標本問題に対処した一般化推定方程式法と複数のバイアス補正分散推定量を組わせて使用することができるアルゴリズムを開発し，その実用性を確認した．2) レアイベントで生じやすいスパースデータを解析するための新しいベイズ流の統計手法を提案し，それを実行するためのRパッケージを開発した．3) レアイベントを早期検出するための新しいベイズ流の統計手法を開発した．4) 経時測定データ解析に頻用されるmixed effects model for repeated measure (MMRM) は平均と分散パラメータの直交性を仮定するが，データ欠測が存在する場合にこの仮定が成り立たないことがある．その問題に対処するための新しい統計手法を開発した．
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| 現在までの達成度 |
現在までの達成度
2: おおむね順調に進展している
理由
論文化ならびにパッケージ開発が順調に進んでいるため．
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| 今後の研究の推進方策 |
研究分担者や研究協力者との連携を強化し，統計手法ならびにパッケージの開発と公開を進める．
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