送達担体を用いないmRNAの新規体内送達技術による革新的疾患治療

• 研究課題/領域番号: 24K03250
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分90110:生体医工学関連
• 研究機関: 徳島大学
• 研究代表者: 小暮 健太朗 徳島大学, 大学院医歯薬学研究部(薬学域), 教授 (70262540)
• 研究分担者: 阿部 洋 名古屋大学, 理学研究科, 教授 (80415067)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 18,590千円 (直接経費: 14,300千円、間接経費: 4,290千円); 2026年度: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円); 2025年度: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円); 2024年度: 5,850千円 (直接経費: 4,500千円、間接経費: 1,350千円)
• キーワード: イオントフォレシス / mRNA

研究開始時の研究の概要

本研究の目的は、新規モダリティーであるmRNAを、副作用・副反応が懸念される脂質ナノ粒子等の送達担体を使わずに標的組織・臓器内に直接送達する新規技術の確立による革新的な疾患治療法の開発である。本研究では、サルコペニア・糖尿病を対象疾患として、①マイオスタチン阻害ペプチドコードmRNAの骨格筋ItPによるサルコペニア治療、②インスリンコードmRNAの体内臓器（肝臓／膵臓）ItPによる1型糖尿病治療、③mRNA/ItPの安全性、を検討しmRNA/ItPによる革新的疾患治療法の開発を目指す。