研究課題
基盤研究(B)
CRISPSR-Casシステムによる効率的な生体内ゲノム編集を実現するため、Cas9タンパク質-sgRNA 核酸複合体(RNP)などの生体分子を効率的に送達できる高分子キャリアの設計を行い、汎用的かつ革新的な送達システムの構築を目指す。そのために、ポリマーの合成からRNP搭載複合体の形成、その機能性評価を細胞実験および動物実験によって行う。また、これらのゲノム効率に関する評価は分担者の刑部と共同で実施する。最後に、治療効果に関する検証も行い、本システムの有効性について評価する。