運動ニューロン標的化無毒化HSVベクターによる神経変性疾患遺伝子治療法の開発

• 研究課題/領域番号: 24K03287
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分90120:生体材料学関連
• 研究機関: 日本医科大学
• 研究代表者: 宮川 世志幸 日本医科大学, 医学部, 講師 (90415604)
• 研究分担者: 内田 宏昭 東京薬科大学, その他部局等, 特命教授 (20401250) ; 酒井 真志人 日本医科大学, 大学院医学研究科, 大学院教授 (40643490)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 18,590千円 (直接経費: 14,300千円、間接経費: 4,290千円); 2026年度: 5,330千円 (直接経費: 4,100千円、間接経費: 1,230千円); 2025年度: 5,330千円 (直接経費: 4,100千円、間接経費: 1,230千円); 2024年度: 7,930千円 (直接経費: 6,100千円、間接経費: 1,830千円)
• キーワード: 運動ニューロン / ヘルペスウイルス / 無毒化ヘルペスウイルスベクター / 標的化 / 遺伝子治療

研究開始時の研究の概要

申請者らが開発した無毒化ヘルペスウイルス（HSV）ベクター技術とHSV標的化技術を融合することにより、運動ニューロン標的化無毒化HSVベクターの開発に挑む。本研究で開発するベクターでは、HSV外被糖蛋白質gDを運動ニューロンに標的化し、さらに治療遺伝子自身の転写を制御することで、ベクターの細胞内侵入・治療遺伝子転写活性を制御し、治療対象細胞以外への非特異的拡散を二重でブロックする。