in vivoゲノム編集法による迅速な新規モデルラット作製法の確立と実装

• 研究課題/領域番号: 24K09295
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分42040:実験動物学関連
• 研究機関: 東京大学
• 研究代表者: 石田 紗恵子 東京大学, 医科学研究所, 助教 (50777927)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2026年度: 2,600千円 (直接経費: 2,000千円、間接経費: 600千円); 2025年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2024年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
• キーワード: in vivoゲノム編集 / ラット / 肝臓 / ヒト化ラット

研究開始時の研究の概要

ラットは、体の大きさ、知能の高さ、生理学的特徴のヒトとの類似性から、様々な研究分野で古くから活用されてきた。しかし、条件付き遺伝子改変を可能にするCre-loxP系統などのツール整備は不十分である。このような系統の開発は急務だが、開発には期間と費用がかかる。そこで申請者は細胞特異的なデリバリーを可能にする脂質ナノ粒子（LNP）を用いたin vivoゲノム編集法をラットで確立することで、Cre-loxP系統を使わずに時空間的に遺伝子発現を制御し、迅速に新規モデルラット作製する方法を確立する。
本研究では、肝臓を標的として肝障害モデルラットおよび、肝臓ヒト化ラットの作製を目指す。