遺伝性脳小血管病の新規治療薬：iPS細胞とマウスモデルを用いた非臨床POC取得

• 研究課題/領域番号: 24K10168
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分49030:実験病理学関連
• 研究機関: 国立研究開発法人国立循環器病研究センター
• 研究代表者: 山本 由美 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 上級研究員 (10614927)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2025年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円); 2024年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
• キーワード: CADASIL / 遺伝性脳小血管病 / NOTCH3

研究開始時の研究の概要

CADASILは、血管平滑筋細胞の変性などの血管病変と大脳白質障害により認知症に至る脳小
血管病である。申請者らのグループは、世界に先駆けてCADASIL患者由来のiPS細胞を用いた独自のin vitroの実験系で実際の病態を再現することに成功した。本申請課題では、in vitro病態モデルを使用した治療薬候補のスクリーニングにより、一定の効果を認めた薬剤について、さらにその作用メカニズムと副作用の詳細について、患者由来iPS細胞またはCADASILトランスジェニックマウスを用いて検討し、治療薬候補の臨床試験実施、さらに薬事承認のための非臨床治験のデータ収集を行う。