発症前の脂質代謝異常を標的とした筋萎縮性側索硬化症（ALS）病態解明

• 研究課題/領域番号: 24K10615
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52020:神経内科学関連
• 研究機関: 東北大学
• 研究代表者: 割田 仁 東北大学, 医学系研究科, 准教授 (30400245)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2026年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円); 2025年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2024年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
• キーワード: 筋萎縮性側索硬化症 / 運動ニューロン / リピドーム / iPS細胞 / 代謝異常

研究開始時の研究の概要

本研究では筋萎縮性側索硬化症（ALS）の運動症状発症前からの代謝異常を特に脂質代謝に注目し解明する。遺伝学的背景の明らかなALS患者由来－多能性幹細胞（ALS-iPSC）から分化誘導したALSモデル細胞を用いた網羅的脂質（リピドーム）解析を発端とし、経時的な脂質代謝変動を明らかにすべく発症前超早期からのALS動物モデル試料、さらにはALS患者生体試料をもちいた検証を重ね、その分子基盤を解明し、発症／進行抑制に有効な分子標的を発見する。