ALSの臨床的多様性を評価する新尺度を活用した病態解明と新規治療ターゲットの同定

• 研究課題/領域番号: 24K10622
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52020:神経内科学関連
• 研究機関: 九州大学
• 研究代表者: 小早川 優子 九州大学, 大学病院, 助教 (40733788)
• 研究分担者: 山崎 亮 九州大学, 医学研究院, 准教授 (10467946) ; 林 信太郎 九州大学, 医学研究院, 共同研究員 (90312876)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2025年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2024年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
• キーワード: 筋萎縮性側索硬化症 / 病態解明 / 進行速度 / 努力肺活量

研究開始時の研究の概要

筋萎縮性側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）の臨床的な多様性、特に疾患の進行速度の違いの原因となる分子機序の解明は未だ不十分である。私達はこれまでに、ALSの疾患進行速度を評価する新尺度として「Forced Vital Capacity Decline Pattern Scale (FVC-DiP)」を立案しており、本研究では、FVC-DiPが異なる患者間での血液及び髄液を用いた網羅的タンパク質解析の比較検討を行うことで、進行速度が異なるALS患者間での病態の違いを明らかにすること、さらにその違いに基づいた新規治療ターゲットの同定を目指す。