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筋萎縮性側索硬化症における疾患関連non-coding RNA探索と標的化輸送による治療法開発

研究課題

研究課題/領域番号 24K10640
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
審査区分 小区分52020:神経内科学関連
研究機関滋賀医科大学

研究代表者

寺島 智也  滋賀医科大学, 医学部, 准教授 (40378485)

研究分担者 中村 竜太郎  滋賀医科大学, 医学部, 医員 (10940984)
漆谷 真  滋賀医科大学, 医学部, 教授 (60332326)
研究期間 (年度) 2024-04-01 – 2027-03-31
研究課題ステータス 交付 (2024年度)
配分額 *注記
4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円)
2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2025年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2024年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
キーワード筋萎縮性側索硬化症 / non-coding RNA / 標的化輸送 / バイオマーカー / 核酸医薬
研究開始時の研究の概要

ALSは、難治性の神経変性疾患であるが、有用な早期診断マーカーや根治療法は未だ開発されておらず、その開発が切望される。そこで、我々は、ALS患者の試料を用いて、non-coding RNAと病態、病型との関連性を解析し、分子マーカーおよび治療候補となるnon-coding RNAを同定するとともに、次世代型のdrug delivery systemである細胞特異的結合ペプチドとnon-coding RNAを組み合わせることで、核酸医薬のピンポイントな標的化による遺伝子輸送システムを開発し、安定性および特異性を備えた、ALSへの新たな遺伝子治療法の開発を行うこととした。

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公開日: 2024-04-05   更新日: 2024-06-24  

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