ライソゾーム病に対するシャペロン併用療法による新規治療法の開発

• 研究課題/領域番号: 24K10929
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 鳥取大学
• 研究代表者: 檜垣 克美 鳥取大学, 研究推進機構, 准教授 (90294321)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2025年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2024年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
• キーワード: 治療法開発 / シャペロン / 酵素補充療法 / ライソゾーム病 / 中枢神経障害

研究開始時の研究の概要

ゴーシェ病のβ-グルコシダーゼに対する阻害型シャペロン化合物と非阻害型シャペロン化合物を用い、それぞれの有効性を示す変異型のプロファイルを、培養細胞系を用い、明らかにする。また、阻害型と非阻害型の併用による効果について、検討を行う。次に、酵素補充療法と阻害型および非阻害型シャペロンの併用による相乗効果について、培養細胞系を用い明らかにする。同様に、モデルマウス系に対し、酵素補充療法とシャペロンの併用による相乗効果について、検討を行う。