| 研究課題/領域番号 |
24K10959
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
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研究代表者 |
角皆 季樹 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (60816635)
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| 研究分担者 |
嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 医学部, 講師 (20560824)
松島 小貴 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (80451871)
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (90266619)
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| 研究期間 (年度) |
2024-04-01 – 2027-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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| 配分額 *注記 |
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2025年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2024年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
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| キーワード | 遺伝子治療 / GM1ガングリオシドーシス / ライソゾーム病 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
GM1ガングリオシドーシスは希少難病の一つで，非常に予後が悪く，今日においても治療法がない疾患である．治療開発が進まない大きな原因は，治療に必要な物質を脳内に届けることが非常に困難であるからである。脳内へ物質を届けるための障壁となっている血液脳関門を克服するために開発された受容体介在トランスサイトーシスシステムと最新の遺伝子治療法を組み合わせることができれば，脳へ治療を供給することができる可能性がある。本研究では，疾患モデルマウスに遺伝子治療を行うことで中枢神経障害を克服できるかを明らかにし，将来的な根本治療の開発を目指す．
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