| 研究課題/領域番号 |
24K10986
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
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研究代表者 |
嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 医学部, 講師 (20560824)
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| 研究分担者 |
樋口 孝 東京慈恵会医科大学, 医学部, 講師 (30595327)
松島 小貴 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (80451871)
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| 研究期間 (年度) |
2024-04-01 – 2027-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2026年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2025年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
2024年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | 遺伝子治療 / ムコ多糖症II型 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
ムコ多糖症II型（MPS II）は、イズロン酸-2-スルファターゼ（IDS）遺伝子の欠損により生じる遺伝性疾患であり、中枢神経病変や心臓弁膜症、骨格変形などの症状を呈する。本疾患に対しては酵素補充療法が確立しているものの毎週の酵素投与が必要であり、新たな治療法の開発が望まれている。本研究では、採取しやすく利便性の高いリンパ球に着目し、細胞送達能を高めた治療遺伝子を搭載するレンチウイルスベクターを用いたリンパ球遺伝子治療のMPS IIへの有効性について検討する。
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