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ゲノム編集により様々なヘテロプラスミーを持つMELAS患者由来iPS細胞を用いた病態解明

研究課題

研究課題/領域番号 24K11010
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
審査区分 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
研究機関地方独立行政法人大阪府立病院機構大阪精神医療センター(こころの科学リサーチセンター)

研究代表者

秦 龍二  地方独立行政法人大阪府立病院機構大阪精神医療センター(こころの科学リサーチセンター), こころの科学リサーチセンター, 特別研究員 (90258153)

研究分担者 尾身 実  藤田医科大学, 医学部, 講師 (00400416)
八幡 直樹  藤田医科大学, 医学部, 講師 (60450607)
吉川 哲史  藤田医科大学, 医学部, 教授 (80288472)
研究期間 (年度) 2024-04-01 – 2027-03-31
研究課題ステータス 交付 (2024年度)
配分額 *注記
4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円)
2026年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円)
2025年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2024年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
キーワードMELAS / iPS細胞 / ゲノム編集 / 再生療法
研究開始時の研究の概要

MELAS患者由来iPS細胞(= MELAS-iPS)とMELASモデルマウス(= Mito-mice)を用いて、その病態機構の解明を目的とする。具体的には、①変異mtDNAと正常mtDNA標的としたTALEN pairsを作製する。②作製したTALEN pairs をMELAS-iPSに遺伝子導入し、様々な割合の変異mtDNAを持つMELAS-iPS群を作成する。③一連のMELAS-iPS群より分化誘導した骨格筋細胞の病態機構の解明をin vitroレベルで検討する。④mtDNAにMELASと同様の点変異を持つMito-miceを用いて、MELASの病態機構をin vivoレベルで検討する。

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公開日: 2024-04-05   更新日: 2024-06-24  

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