異染性白質ジストロフィーにおけるマイクログリアの機能解明に基づく治療法開発

• 研究課題/領域番号: 24K11032
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 日本医科大学
• 研究代表者: 三宅 紀子 日本医科大学, 医学部, テクニカルスタッフ (00421206)
• 研究分担者: 酒井 真志人 日本医科大学, 大学院医学研究科, 大学院教授 (40643490)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2026年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2025年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2024年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
• キーワード: 異染性白質ジストロフィー / ライソゾーム病 / マイクログリア / ゲノミクス / 遺伝子細胞治療

研究開始時の研究の概要

異染性白質ジストロフィー(MLD)は、アリルスルファターゼAの欠損によって発症するライソゾーム病であり、神経線維の脱髄の進行によって、中枢・末梢神経障害が引き起こされる。現状では有効な治療法はない。
我々はマイクログリアがMLDの病態進展に関与することを見出した。本研究では、MLDにおけるマイクログリアの活性化機構を解析するとともに、神経保護因子を発現する脳内マクロファージの導入による治療効果を検証する。本研究によって得られる結果は、マイクログリアを標的としたライソゾーム病治療を確立するための重要な基盤となる。