研究課題
基盤研究(C)
大型動物の中枢神経系に、AAVベクター搭載遺伝子発現情報を単一細胞レベルでマッピングする。マウス(約0.5g)に比べると遥かに大きいため(約100g)、実際にヒト遺伝子治療に近い情報を提供できる。現在AAV治療による、遺伝性神経疾患治療の治験等において、広範囲な中枢神経遺伝子発現を必要とする疾患においては、治療効果は必ずしも高くない。これは“適切量が中枢神経に届けられていない” のか、 “送達量の量が多すぎる毒性”、あるいは“細胞種毎の発現分布パターンの偏り”等が考えられる。本研究により、AAV遺伝子送達と発現を可視化し、この問いに答えることが可能となる