研究課題
基盤研究(C)
ミトコンドリアの機能異常は重篤な臓器障害をきたす 。申請者らが開発した新規のミトコンドリア病治療薬MA-5はミトコンドリア内膜蛋白のミトフィリンに結合して細胞内ATPを増加させながら酸化ストレスは減少させてミトコンドリア病患者細胞の生存率を改善し、ミトコンドリア病モデルマウスの寿命を延長した。さらにMA-5はミトコンドリアのエネルギー担体となるNAD+を増加し、NAD+を基質として蛋白の脱アセチル化によりミトコンドリア機能を改善するSIRT蛋白の発現も増加させる。本研究はATP増加作用とNAD+-SIRT系を介した作用機序を併せもつMA-5を基盤とした腎臓病治療薬開発を目的とする。