網膜色素変性治療のためのゲノム編集遺伝子治療ベクタープラットフォームの開発

• 研究課題/領域番号: 24K12781
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分56060:眼科学関連
• 研究機関: 名古屋大学
• 研究代表者: 藤田 幸輔 名古屋大学, 医学系研究科, 助教 (80708115)
• 研究分担者: 西口 康二 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (30447825)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2026年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2025年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2024年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
• キーワード: 網膜色素変性 / 遺伝子治療 / ゲノム編集 / アデノ随伴ウイルス

研究開始時の研究の概要

本研究の目的は、ゲノム編集を用いて、網膜色素変性の病因となる遺伝子変異をより効率的に修復できる遺伝子治療の技術基盤を開発することである。我々が新規に開発した高いゲノム編集成功率を示すゲノム編集遺伝子治療アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターのプラットフォーム群にさらに改良を加え、網膜変性マウスを対象とした遺伝子治療を行い、ゲノムの修復と視力の回復の程度について検証する。本研究により、効率的なゲノム修復ができるようになった場合、治療不可能であった遺伝子変異に対する治療が可能となる。さらに、開発した遺伝子治療法は、他の遺伝性網膜疾患や網膜以外の遺伝性疾患の治療にも応用できるものである。