樹状突起の再生および再髄鞘化をターゲットとした遺伝子治療による視機能回復の検討

• 研究課題/領域番号: 24K12795
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分56060:眼科学関連
• 研究機関: 公益財団法人東京都医学総合研究所
• 研究代表者: 郭 暁麗 公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, 主席研究員 (50443114)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2025年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2024年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
• キーワード: 神経突起の再生 / 遺伝子治療 / 視機能

研究開始時の研究の概要

脂質代謝制御においてはSREBP1とSREBP2のAAVベクターを活用して、脱髄疾患の動物モデルであるEAEマウスの治療を試みる。またGLAST欠損マウスを用いてAAV2-iIRベクターの遺伝子治療により樹状突起の再生が促進されるかを明らかにする。ミクログリアを活性化するASK1をAAVによってknockdownすることで、神経炎症の抑制や、樹状突起の再生を促進できるか検討する。さらにiTrkB/iIR遺伝子を導入したES/iPS細胞から作製した網膜片を眼球へ移植することで、緑内障に対する根本的な治療法開発に挑戦する。