| 研究課題/領域番号 |
24K18289
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
小区分47040:薬理学関連
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| 研究機関 | 熊本大学 |
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研究代表者 |
松尾 和哉 熊本大学, 発生医学研究所, 特別研究員(日本学術振興会特別研究員-PD) (10912371)
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| 研究期間 (年度) |
2024-04-01 – 2026-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2025年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
2024年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
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| キーワード | リピート伸長病 / CWGリピート / ピロール・イミダゾールポリアミド |
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| 研究開始時の研究の概要 |
ハンチントン病や筋強直性ジストロフィー1型ではゲノム上で異常伸長したDNA(それぞれCAG, CTGリピートDNA)により疾患が発症する。研究代表者らは、リピート伸長したCAG/CTG DNA (CWG DNA)の転写を特異的に阻害する化合物"CWG-cPIP"を創製した(J Clin Invest, 2023)。本研究ではCWG-cPIPの非臨床POCの取得を最終目標とし、遺伝子改変モデル動物に対する低侵襲性投与経路の有効性、細胞レベルでヒト病態を忠実に反映する患者由来iPS細胞に対する有効性の実証を目指す。
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