研究課題
若手研究
本研究は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS)の運動ニューロンが選択的に変性しやすい原因の解明を目指す。申請者らは、TARDBP変異iPS細胞由来の運動ニューロン(iMN)軸索で発現が減少するPHOX2Bを見出した。本研究では、PHOX2Bの発現調整によるiMNの表現型変化や、ALSで障害を免れる変性抵抗性神経のPHOX2B発現量を解析することでPHOX2Bと運動ニューロン選択的変性の関連を検討する。さらに、転写因子PHOX2Bの運動ニューロン軸索局所での働きを調べるため、変性抵抗性神経との網羅的RNA発現比較や標的遺伝子情報からPHOX2B下流分子を探索し、病態に関わる細胞内動態を検討する。