血友病A治療におけるインヒビター発生抑制を目指した分子細胞免疫学的解析

• 研究課題/領域番号: 24K18895
• 研究種目: 若手研究
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 奈良県立医科大学
• 研究代表者: 古川 晶子 奈良県立医科大学, 医学部, 助教 (60596667)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円); 2027年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円); 2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2025年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2024年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
• キーワード: 血友病 / 血液凝固

研究開始時の研究の概要

本研究は軽症・中等症血友病A患者を凝血学的および分子細胞免疫学的に解析するという臨床・基礎の両面からのアプローチにより、血友病診療における最も重要な課題であるインヒビター発生メカニズムを解明し、インヒビターの発生率を抑制した新規第VIII因子創出や治療法開発を目指す研究である。本研究では軽症・中等症血友病A患者において発生したインヒビターの凝血学的・免疫学的な特性および第VIII因子遺伝子変異を解析し変異型第VIII因子を発現させ構造・機能解析を行い、野生型および製剤由来第VIII因子と比較することで、抗体産生を誘導する原因を検索する。