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AAV搭載可能な小型かつ高機能な塩基編集ツールの開発

研究課題

研究課題/領域番号 24K21951
研究種目

挑戦的研究(萌芽)

配分区分基金
審査区分 中区分43:分子レベルから細胞レベルの生物学およびその関連分野
研究機関京都府立医科大学

研究代表者

星野 温  京都府立医科大学, 医学(系)研究科(研究院), 講師 (50737210)

研究期間 (年度) 2024-06-28 – 2026-03-31
研究課題ステータス 交付 (2024年度)
配分額 *注記
6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円)
2025年度: 3,250千円 (直接経費: 2,500千円、間接経費: 750千円)
2024年度: 3,250千円 (直接経費: 2,500千円、間接経費: 750千円)
キーワードCRISPR / base editor / AAV / deep mutational scanning
研究開始時の研究の概要

ゲノム編集による遺伝子治療を実現するためにアデノ随伴ウイルス(AAV)に搭載可能な塩基編集ツール開発を目的とし、独自に開発したDMSに基づくタンパク質機能改変プラットフォームにて小型Cas9dの塩基編集の高機能化に取り組む。また開発したツールに関しては網膜疾患モデルマウスに対してAAVの網膜下投与による遺伝子送達にてPoC取得をめざす。

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公開日: 2024-07-03   更新日: 2024-08-28  

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