ヒト生体模倣モデルによる脳疾患遺伝子治療用三重特性アデノ随伴ウイルスベクター開発

• 研究課題/領域番号: 24K22028
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分47:薬学およびその関連分野
• 研究機関: 東京薬科大学
• 研究代表者: 降幡 知巳 東京薬科大学, 薬学部, 教授 (80401008)
• 研究分担者: 伊藤 慎悟 熊本大学, 大学院生命科学研究部(薬), 准教授 (20466535)
• 研究期間 (年度): 2024-06-28 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円); 2026年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円); 2025年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円); 2024年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
• キーワード: 血液脳関門モデル / 遺伝子治療 / ＡＡＶ / 生体模倣システム

研究開始時の研究の概要

本研究では、脳移行性・脳細胞指向性・脳細胞高発現の３つの特性を併せ持つ脳疾患遺伝子治療用AAVベクターを開発することに挑戦する。本研究はヒト生体模倣脳モデルを用いることに特色があり、これにより各特性をAAVに付与するための配列を、速やか・効果的・種差の懸念なしに同定することが可能となる。本研究成果に基づくAAVベクターは、脳疾患に対する遺伝子治療を加速する新たな基盤技術となると期待される。