神経変性疾患に対する先駆的核酸創薬研究

• 研究課題/領域番号: 24K22095
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分52:内科学一般およびその関連分野
• 研究機関: 名古屋大学
• 研究代表者: 佐橋 健太郎 名古屋大学, 医学系研究科, 准教授 (90710103)
• 研究分担者: 阿部 洋 名古屋大学, 理学研究科, 教授 (80415067) ; 浅沼 浩之 名古屋大学, 工学研究科, 教授 (20282577) ; 勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566) ; 蛭薙 智紀 名古屋大学, 医学部附属病院, 医員 (00927527)
• 研究期間 (年度): 2024-06-28 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円); 2025年度: 3,250千円 (直接経費: 2,500千円、間接経費: 750千円); 2024年度: 3,250千円 (直接経費: 2,500千円、間接経費: 750千円)
• キーワード: 核酸 / 神経変性疾患

研究開始時の研究の概要

神経難病の核酸医薬が開発されているが、ターゲットエンゲージメントと作用持続性の改良が求められている。そこで、超早期治療やN-of-1試験も視野に入れ、薬効薬理の向上と高い忍容性を確保した、究極的には単回治療が可能な、核酸プロトタイプの確立が重要と考えた。本研究では修飾化学の先端技術を、研究代表者らがこれまでに開発した核酸に応用し、疾患モデル細胞・動物を用い、AI解析も活用する、核酸候補の効能検証を行う。神経変性疾患に対し、症状の改善・進行停止さらに発症予防という理想を掲げ、発症前の治療介入も含め、少量・低頻度投与で効率的な長期効果継続と負担軽減を発揮する核酸治療のPOC確立を目標とする。