| 研究課題/領域番号 |
24K22099
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| 研究種目 |
挑戦的研究(萌芽)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
中区分52:内科学一般およびその関連分野
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| 研究機関 | 藤田医科大学 |
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研究代表者 |
池田 真理子 (谷口真理子) 藤田医科大学, 大学病院, 准教授 (00410738)
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| 研究分担者 |
芳本 玲 摂南大学, 農学部, 准教授 (70595652)
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| 研究期間 (年度) |
2024-06-28 – 2027-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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| 配分額 *注記 |
6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円)
2026年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2025年度: 2,470千円 (直接経費: 1,900千円、間接経費: 570千円)
2024年度: 2,470千円 (直接経費: 1,900千円、間接経費: 570千円)
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| キーワード | 福山型筋ジストロフィー / RNA治療 / 遺伝子治療 / キメラRNA分子 / スプライシング異常 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
本課題では深部イントロンに変異をもつ重症型福山型筋ジストロフィー治療法の臨床応用を目指し①アンチセンス核酸の至適化と②新規エクソンスキップ誘導4.5SH RNAキメラ分子による治療効果判定を行う。また、早期に治療効果が確定できればvivoモデル作成を検討する。
①エクソンスキップ療法（知財取得中）2022年の報告では至適化に余地がある。独自に樹立した疾患由来iPS細胞を用い骨格筋・神経系細胞への分化誘導からフェノタイプレベルでの治療効果判定を行う。
②4.5SH RNAキメラ分子を用いたエクソンスキップ療法の確立
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