神経変性疾患関連霊長類特異的microRNAの機能解明

• 研究課題/領域番号: 24K22106
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分52:内科学一般およびその関連分野
• 研究機関: 大阪大学
• 研究代表者: 糸数 隆秀 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任教授(常勤) (60750015)
• 研究期間 (年度): 2024-06-28 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円); 2026年度: 2,600千円 (直接経費: 2,000千円、間接経費: 600千円); 2025年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円); 2024年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
• キーワード: 神経変性疾患 / 進行性核上性麻痺 / 中脳オルガノイド / 線条体オルガノイド / microRNA

研究開始時の研究の概要

進行性核上性麻痺は原因不明の神経変性疾患であり、病態解明の糸口に乏しい。我々は患者血漿を用いた神経由来エクソソーム解析を行い、疾患で発現が上昇し、ヒト中脳由来細胞に対する細胞障害性を示すmiRNAを同定した。本miRNAは機能未知の新規疾患関連因子であり、霊長類に特異的に発現していた。本研究では、本因子についてヒトiPS細胞由来オルガノイドを用いてダイレクトにその機能を検証することでヒト病態についての核心的な情報を取得し、創薬標的としての妥当性を検証する。