網膜への低侵襲的局所投与型核酸送達システムの創製

• 研究課題/領域番号: 24K22396
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分90:人間医工学およびその関連分野
• 研究機関: 順天堂大学
• 研究代表者: 高島 由季 順天堂大学, 薬学部, 教授 (70236214)
• 研究分担者: 川上 茂 長崎大学, 医歯薬学総合研究科(薬学系), 教授 (20322307) ; ABDALKADER Rodi 立命館大学, 立命館グローバル・イノベーション研究機構, 准教授 (20839964)
• 研究期間 (年度): 2024-06-28 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円); 2026年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円); 2025年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円); 2024年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
• キーワード: 脂質ナノ粒子 / 核酸送達 / 網膜 / 抗体 / siRNA

研究開始時の研究の概要

本研究では、網膜への高効率な核酸送達技術の創製に向け、網膜指向性を高める粒子径に制御した配向性制御型抗体修飾siRNA搭載脂質ナノ粒子(LNP)の新規開発に挑戦する。併せて、ヒト人工多能性幹細胞(hiPSC)技術を駆使し、網膜疾患関連因子の発現や欠損等の病態等の生体網膜環境を模す新規細胞評価系の開発に挑む。本LNP創製研究は、様々な抗体と核酸医薬の組み合わせによる細胞特異的送達やゲノム編集ツール封入による先天遺伝子欠損疾患への応用につながり、中途失明上位の網膜疾患や網膜色素変性症等の未だ有効な治療薬のない遺伝性難病に対する治療薬開発に向けた萌芽性を有する挑戦的研究である。