ゲノム編集スキャフォールドによるin vivoダイレクトリプログラミング

• 研究課題/領域番号: 24K22399
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分90:人間医工学およびその関連分野
• 研究機関: 国立研究開発法人物質・材料研究機構
• 研究代表者: 西口 昭広 国立研究開発法人物質・材料研究機構, 高分子・バイオ材料研究センター, 主幹研究員 (10784944)
• 研究分担者: 山本 翔太 国立研究開発法人物質・材料研究機構, 高分子・バイオ材料研究センター, 研究員 (10785075)
• 研究期間 (年度): 2024-06-28 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円); 2025年度: 3,380千円 (直接経費: 2,600千円、間接経費: 780千円); 2024年度: 3,120千円 (直接経費: 2,400千円、間接経費: 720千円)
• キーワード: ゲノム編集 / インジェクタブルゲル / 液-液相分離 / 組織再生 / 超分子

研究開始時の研究の概要

ダイレクトリプログラミングとは、線維芽細胞などを目的の細胞へと直接的に分化転換する技術であり、新たな遺伝子治療技術として注目されている。本研究では、in vivoダイレクトリプログラミングを可能とするゲノム編集スキャフォールドを新たに設計し、組織再生治療へ応用することを目的とする。本研究は、重篤な外傷や筋ジストロフィーなどの疾患に対する治療効果および安全性を飛躍的に向上させる手法として、次世代医療モダリティの発展に寄与する。