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細胞外小胞を介したミトコンドリア脳筋症の治療モダリティ創出と分子機序解明

研究課題

研究課題/領域番号 24K23440
研究種目

研究活動スタート支援

配分区分基金
審査区分 0902:内科学一般およびその関連分野
研究機関九州大学

研究代表者

上田 沙央理  九州大学, 医学研究院, 助教 (40998613)

研究期間 (年度) 2024-07-31 – 2026-03-31
研究課題ステータス 交付 (2024年度)
配分額 *注記
2,860千円 (直接経費: 2,200千円、間接経費: 660千円)
2025年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2024年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
キーワードミトコンドリア / MELAS / ミトコンドリアtRNA / 遺伝子変異
研究開始時の研究の概要

ミトコンドリアtRNALeu(UUR)遺伝子上に位置する3243A>G変異は、重篤なミトコンドリア病を引き起こす一方で治療法は確立されていない。申請者は、3243A>G変異と3290T>Cの1塩基置換をもつmt tRNALeu(UUR) では、翻訳機能が回復しミトコンドリア機能が改善することを報告した。さらに、細胞外小胞(EVs)を介した3243A>Gと3290T>Cをもつmt tRNALeu(UUR)の補充がミトコンドリア機能回復につながる可能性を見出した。EVsの網羅的解析によりミトコンドリア機能改善に関与する成分を特定することで、ミトコンドリア病の新規治療法開発に貢献することを目指す。

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公開日: 2024-08-01   更新日: 2024-09-13  

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