パーキンソン病霊長類モデルを用いた一過性血液脳関門開放による非侵襲的治療法の開発

• 研究課題/領域番号: 24KK0153
• 研究種目: 国際共同研究加速基金(海外連携研究)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分51:ブレインサイエンスおよびその関連分野
• 研究機関: 大阪大学
• 研究代表者: 馬場 孝輔 大阪大学, 大学院医学系研究科, 寄附講座准教授 (90750159)
• 研究分担者: 高田 昌彦 大阪大学, 大学院医学系研究科, 招へい教授 (00236233) ; 角田 渓太 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任助教(常勤) (20815500) ; 南部 篤 生理学研究所, システム脳科学研究領域, 特別協力研究員 (80180553) ; 望月 秀樹 大阪大学, 大学院医学系研究科, 教授 (90230044)
• 研究期間 (年度): 2024-09-09 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 20,800千円 (直接経費: 16,000千円、間接経費: 4,800千円); 2026年度: 7,800千円 (直接経費: 6,000千円、間接経費: 1,800千円); 2025年度: 7,800千円 (直接経費: 6,000千円、間接経費: 1,800千円); 2024年度: 5,200千円 (直接経費: 4,000千円、間接経費: 1,200千円)
• キーワード: パーキンソン病 / 霊長類 / 脳血管関門 / 遺伝子治療 / ドラッグデリバリーシステム

研究開始時の研究の概要

本研究計画では、代表的な難治性神経変性疾患であるパーキンソン病を対象にして、パーキンソン病霊長類モデルにおいて、新規モダリティであるα-syn 抑制ASO やAAV9 関連ベクターとtFUS を用いた一過性BBB 開放術を組み合わせることによる非侵襲的な新規治療パッケージの開発・確立を目指した研究を展開する。まずステップ１としてα-syn 抑制ASO とAAV9 関連ベクターの有効性を検証する「新規モダリティの有効性検証およびDDS のバージョンアップ」、次にステップ２として「一過性BBB 開放術による非侵襲的治療法への展開」の２段階により研究計画を遂行する。