| 研究課題/領域番号 |
25293237
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 一部基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 奈良県立医科大学 |
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研究代表者 |
嶋 緑倫 奈良県立医科大学, 医学部, 教授 (30162663)
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| 研究分担者 |
松井 英人 奈良県立医科大学, 医学部, 講師 (00571027)
堀田 秋津 京都大学, iPS細胞研究所, 特定拠点助教 (50578002)
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| 研究期間 (年度) |
2013-04-01 – 2016-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2015年度)
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| 配分額 *注記 |
18,070千円 (直接経費: 13,900千円、間接経費: 4,170千円)
2015年度: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2014年度: 7,800千円 (直接経費: 6,000千円、間接経費: 1,800千円)
2013年度: 5,590千円 (直接経費: 4,300千円、間接経費: 1,290千円)
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| キーワード | hemophilia A / gene therapy / piggyBack / transposon / factor Ⅷ / 血友病Ａ / 遺伝子治療 / 細胞治療 / 血友病A / 自己細胞 / 細胞移植 / 免疫応答 |
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| 研究成果の概要 |
遺伝子、細胞治療においてウイルスベクターの全身投与は免疫学的副反応や細胞毒性をきたす危険性がある。我々はpiggyBack トランスポゾンベクターを用いたハイドロダイナミック法（HGD）による非ウイルス性遺伝子伝播法を確立した。血友病Ａマウスモデルに本ベクターを用いて全長第VIII因子遺伝子の導入に成功した。その結果、免疫反応なしに第Ⅷ因子が300日にわたって発現することを確認した。次に、血友病ＡイヌにおいてGFPあるいはFⅧ発現piggy Backベクターを用いて肝標的HGDを行ったところ、肝４葉の70-80％の肝細胞が120日後も陽性であった。
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