| 研究課題/領域番号 |
25620122
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| 研究種目 |
挑戦的萌芽研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
生体関連化学
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| 研究機関 | 名古屋大学 |
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研究代表者 |
萩原 伸也 名古屋大学, 理学研究科(WPI), 准教授 (80373348)
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| 研究期間 (年度) |
2013-04-01 – 2015-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2014年度)
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| 配分額 *注記 |
4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円)
2014年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
2013年度: 2,990千円 (直接経費: 2,300千円、間接経費: 690千円)
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| キーワード | アミノグリコシド / PTCリードスルー / 遺伝子疾患 / ナンセンス変異 / 遺伝子治療 / リードスルー |
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| 研究成果の概要 |
アミノ酸に対応したコドンが終止コドンに置き換わるナンセンス変異は、疾患に関連した遺伝子変異の約1/3を占める。この様な疾患に対する治療法の一つとして、終止コドンを翻訳時に読み飛ばすリードスルー誘導法が注目されており、その候補化合物にはアミノグリコシド系抗生物質（AG）が検討されている。しかし、既存のAGは、遺伝子選択性・コドン選択性がなく、副作用などの問題から実用化には至っていない。本研究では、標的のコドンに対して特異的にAGを作用させる新規手法の開発を行った。これにより、リードスルー効率の向上と副作用の軽減が同時に期待される。
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