複数の主要評価変数の費用効率を考慮した臨床試験のデザインの構築

• 研究課題/領域番号: 25870332
• 研究種目: 若手研究(B)
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 統計科学; 疫学・予防医学
• 研究機関: 京都大学
• 研究代表者: 寒水 孝司 京都大学, 医学研究科, 准教授 (80408723)
• 研究期間 (年度): 2013-04-01 – 2015-03-31
• 研究課題ステータス: 完了 (2014年度)
• 配分額: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円); 2014年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円); 2013年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
• キーワード: 医薬品開発 / 治験 / 主要評価変数 / エンドポイント / 費用効率 / 多重性 / サンプルサイズ / 群逐次デザイン

研究成果の概要

複数の主要（評価）変数を設定して2つの治療を比較する臨床試験について，各主要変数の費用効率と検出力を考慮して，主要変数ごとに必要な測定数を決定するという試験デザインを構築した．通常の試験デザインと提案する試験デザインのもとで，3つの費用効率の指標（1.参加者数，2.総測定数，3.総費用）を比較し，提案する試験デザインが有用となる条件を明らかにした．さらに，提案する試験デザインを群逐次デザインに拡張した．

研究成果

• [雑誌論文] Reducing unnecessary measurements in clinical trials with multiple primary endpoints (2015)
  • 著者名/発表者名: Sozu T, Sugimoto T, Hamasaki T
  • 雑誌名: Journal of Biopharmaceutical Statistics 巻: 掲載確定
  • 査読あり / 謝辞記載あり
• [雑誌論文] Sample size considerations in clinical trials when comparing two interventions using multiple co-primary binary relative risk contrasts (2015)
  • 著者名/発表者名: Ando Y, Hamasaki T, Evans SR, Asakura K, Sugimoto T, Sozu T, Ohno Y
  • 雑誌名: Statistics in Biopharmaceutical Research 巻: 掲載確定
  • 査読あり
• [雑誌論文] Group-sequential strategies in clinical trials with multiple co-primary outcomes (2015)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki H, Asakura K, Evans, SR, Sugimoto T, Sozu T
  • 雑誌名: Statistics in Biopharmaceutical Research 巻: 7 号: 1 ページ: 36-54
  • DOI: 10.1080/19466315.2014.1003090
  • NAID: 120005619770
  • 査読あり
• [雑誌論文] A new procedure of one-sided test in clinical trials with multiple endpoints (2015)
  • 著者名/発表者名: Nakazuru Y, Sozu T, Hamada C, Yoshimura I
  • 雑誌名: Japanese Journal of Biometrics 巻: 35 ページ: 17-35
  • NAID: 130004840600
  • 査読あり / 謝辞記載あり
• [雑誌論文] Sample size determination in group-sequential clinical trials with two co-primary endpoints (2014)
  • 著者名/発表者名: Asakura, K., Hamasaki, T., Sugimoto, T., Hayashi, K., Evans, S., Sozu T
  • 雑誌名: Statistics in Medicine 巻: (First published online) 号: 17 ページ: 2897-2913
  • DOI: 10.1002/sim.6154
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] 主要評価変数が複数ある臨床試験の統計的諸問題 (2013)
  • 著者名/発表者名: 寒水孝司，杉本知之，濱崎俊光
  • 雑誌名: 計量生物学 巻: 34 ページ: 35-52
  • NAID: 10031194714
  • 査読あり
• [学会発表] 臨床試験における多重性の諸問題 (2014)
  • 著者名/発表者名: 寒水孝司
  • 学会等名: 2014年計量生物セミナー
  • 発表場所: キャンパスプラザ京都 （京都府京都市）
  • 年月日: 2014-12-19
• [学会発表] 主要評価変数が複数ある臨床試験の統計的諸問題 (2014)
  • 著者名/発表者名: 寒水孝司
  • 学会等名: バイオ統計センター公開セミナー
  • 発表場所: 久留米大学 （福岡県久留米市）
  • 年月日: 2014-10-09
  • 招待講演
• [学会発表] A cost-effective clinical trial design with multiple primary endpoints (2014)
  • 著者名/発表者名: Sozu T, Sugimoto T, Hamasaki T
  • 学会等名: XXVII International Biometric Conference
  • 発表場所: Florence (Italy)
  • 年月日: 2014-07-10 – 2014-07-11
• [図書] Sample Size Determination in Clinical Trials with Multiple Primary Endpoints (2015)
  • 著者名/発表者名: Sozu T, Sugimoto T, Hamasaki T, Evans SR
  • 出版者: Springer
• [備考]
  • URL: http://www.kbs.med.kyoto-u.ac.jp/sozu/software.html