| 研究課題/領域番号 |
25870375
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
小児科学
神経化学・神経薬理学
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| 研究機関 | 京都大学 |
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研究代表者 |
粟屋 智就 京都大学, 医学(系)研究科(研究院), 助教 (20589593)
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| 研究期間 (年度) |
2013-04-01 – 2015-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2014年度)
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| 配分額 *注記 |
4,290千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 990千円)
2014年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2013年度: 2,600千円 (直接経費: 2,000千円、間接経費: 600千円)
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| キーワード | iPS細胞 / デュシェンヌ型筋ジストロフィー / ポンペ病 / 病態再現 / 神経分化 / 心筋分化 / 骨格筋分化 / 中枢神経分化 / 疾患iPS細胞 / 遺伝性筋疾患 / 筋ジストロフィー |
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| 研究成果の概要 |
本研究では遺伝性筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）およびポンペ病の患者由来iPS細胞を用い、中枢神経・心筋・および骨格筋系譜の3系統の細胞系譜におけるin vitroでの病態モデルの構築を目的とした。DMD患者9名およびポンペ病患者3名より樹立したiPS細胞を用いてDMD-iPS細胞においては神経分化誘導・心筋分化誘導を、Pompe-iPS細胞においては骨格筋分化誘導・肝細胞分化誘導を行い、健常人由来の対象iPS細胞とのin vitroにおける差異について検討した。そこから得られた知見を基盤とし、その分子病態を改善しうる小分子化合物の探索プラットフォームを開発中である。
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