| 研究課題/領域番号 |
25893038
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| 研究種目 |
研究活動スタート支援
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 研究分野 |
創薬化学
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| 研究機関 | 国立医薬品食品衛生研究所 |
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研究代表者 |
三澤 隆史 国立医薬品食品衛生研究所, 有機化学部, 研究員 (40709820)
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| 研究期間 (年度) |
2013-08-30 – 2015-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2014年度)
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| 配分額 *注記 |
2,730千円 (直接経費: 2,100千円、間接経費: 630千円)
2014年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2013年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | 副腎白質ジストロフィー / 超長鎖脂肪酸 / ABCD1 / ファーマコロジカルシャペロン |
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| 研究成果の概要 |
副腎白質ジストロフィー(ALD)は先天的な脂質代謝異常によって脱随が起こるペルオキシソーム病の一種である。有効な治療法は未だ確立されておらず、治療法や治療薬の開発が強く望まれている。近年、ALD 患者に関する多くの研究から、ALD 患者は ABC トランスポーターの一種である ABCD1 に変異を有していることが明らかとなった。本研究では、変異型ABCD1の成熟や局在を制御する小分子の発見を目指し、化合物の構造展開ならびに活性評価系の構築を行った。
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