筋ジストロフィー病態進行に適合したデザイナー細胞の構築と治療評価

• 研究課題/領域番号: 25K02459
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分49010:病態医化学関連
• 研究機関: 東京大学
• 研究代表者: 笠原 優子 東京大学, 医科学研究所, 特任講師 (90391911)
• 研究分担者: 和田 美加子 東京大学, 医科学研究所, 特任研究員 (50810090) ; Posadas.Herrera Guillermo 東京大学, 医科学研究所, 特任研究員 (60769587) ; 倉岡 睦季 日本獣医生命科学大学, 応用生命科学部, 助教 (70569144)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2030-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 18,720千円 (直接経費: 14,400千円、間接経費: 4,320千円); 2029年度: 3,250千円 (直接経費: 2,500千円、間接経費: 750千円); 2028年度: 4,290千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 990千円); 2027年度: 4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円); 2026年度: 4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円); 2025年度: 2,730千円 (直接経費: 2,100千円、間接経費: 630千円)
• キーワード: 間葉系間質細胞 / 筋ジストロフィー / 炎症制御

研究開始時の研究の概要

本課題は、筋ジストロフィーの細胞治療に有効な機能強化デザイナー細胞の樹立を目指す。病態進行に見合った高い治療効果を得るために、炎症制御・組織保護・再生効果を強化した羊膜MSCsを作製する。疾患特異的in vitro 評価系を用いて、細胞特性、傷害筋線維に対する再生効果、炎症性マクロファージとの相互作用を評価する。マウスへの投与による治療効果を検証し、病態ステージに応じた最適な機能強化細胞を選定する。また、筋萎縮状態で測定可能な新規バイオマーカーを獲得する。本課題の推進により、高い治療効果と新規評価系の拡充が可能となり、他の筋疾患への応用が期待される。