ALSの発症前診断と予防法開発を可能にする無症候性最初期病態の解明

• 研究課題/領域番号: 25K02563
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分51030:病態神経科学関連
• 研究機関: 関西医科大学
• 研究代表者: 木村 俊哉 関西医科大学, 医学部, 助教 (10622186)
• 研究分担者: 川上 秀史 広島大学, 原爆放射線医科学研究所, 名誉教授 (70253060) ; 久米 広大 広島大学, 原爆放射線医科学研究所, 准教授 (20592314)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 18,720千円 (直接経費: 14,400千円、間接経費: 4,320千円); 2027年度: 6,240千円 (直接経費: 4,800千円、間接経費: 1,440千円); 2026年度: 5,850千円 (直接経費: 4,500千円、間接経費: 1,350千円); 2025年度: 6,630千円 (直接経費: 5,100千円、間接経費: 1,530千円)
• キーワード: ALS / iPS細胞 / 最初期病態 / OPTN(オプティニューリン) / 筋萎縮性側索硬化症

研究開始時の研究の概要

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は発症後の病勢が比較的急速に進行する。そのため、無症候性段階でのスクリーニング、早期診断、発症予防が本疾患の克服に向けた有力な戦略となりうる。本研究では、我々が構築したALS病態モデルの運動神経において、神経変性の引き金を引く最も初期の表現型（最初期表現型）を同定し、その発現機構を解明することである。さらに、最初期表現型を抑制することによって神経変性を抑止できることを実証する。本研究は無症候性ALS患者のスクリーニングマーカーを提示し、予防的介入と効果的な変性阻止のための創薬標的を明らかにする。