| 研究課題/領域番号 |
25K02579
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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| 研究機関 | 名古屋大学 |
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研究代表者 |
佐橋 健太郎 名古屋大学, 医学系研究科, 准教授 (90710103)
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| 研究分担者 |
勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
辻河 高陽 名古屋大学, 環境医学研究所, 特任准教授 (60880862)
蛭薙 智紀 名古屋大学, 高等研究院(医), 特任助教 (00927527)
阿部 洋 名古屋大学, 理学研究科, 教授 (80415067)
浅沼 浩之 名古屋大学, 工学研究科, 教授 (20282577)
井口 洋平 名古屋大学, 医学部附属病院, 講師 (80790659)
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| 研究期間 (年度) |
2025-04-01 – 2028-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2025年度)
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| 配分額 *注記 |
18,850千円 (直接経費: 14,500千円、間接経費: 4,350千円)
2027年度: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2026年度: 7,540千円 (直接経費: 5,800千円、間接経費: 1,740千円)
2025年度: 6,630千円 (直接経費: 5,100千円、間接経費: 1,530千円)
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| キーワード | 運動ニューロン疾患 / 核酸医薬 / スプライシング / リバーストランスレーショナルリサーチ / ロングリードシークエンス |
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| 研究開始時の研究の概要 |
SMAはSMN1欠失による、スプライシング制御に関わるSMNタンパク質の欠乏に伴い運動ニューロン死をきたすが、変性機序は解明されていない。SMN2コピー数が疾患修飾因子とされるがコピー数のみでは重症度は規定されない。近年核酸などのSMN補充治療が開発されたが治療では対応不十分な病態が存在している。研究代表者らは疾患特異的、治療反応的に発現変動したエクソソーム中miRNAを見出しており、そこで本研究ではモデルマウス・細胞を用いて①miRNA病態、②スプライシング・遺伝子解析による疾患修飾因子の解明、③核酸改良、RNA補充法の開発を行い、SMN補充・非依存的治療の併用による疾患克服を目指す。
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