微生物オリゴDNAによる難治性希少筋疾患の治療薬開発

• 研究課題/領域番号: 25K09035
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分38060:応用分子細胞生物学関連
• 研究機関: 信州大学
• 研究代表者: 高谷 智英 信州大学, 学術研究院農学系, 准教授 (00450883)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2027年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円); 2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2025年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
• キーワード: 核酸医薬品 / アプタマー

研究開始時の研究の概要

本研究により、RMSやFOPに対するmyoDNの治療効果と作用機序が示されれば、根本的な治療法が確立されていない難治性希少筋疾患に有効な新たな核酸医薬品のシーズとなることが期待される。化学合成可能で標的分子への選択性も高い核酸医薬品は、希少疾患に対する次世代の創薬モダリティとして注目されている。患者数の少ない希少疾患の研究は、社会的・学術的な意義も大きい。微生物のゲノム配列をアプタマーとして応用したmyoDNはユニークな核酸分子であり、その医薬品への応用は、核酸医薬品の研究開発に新たな知見をもたらすと考えられる。