研究課題
基盤研究(C)
筋ジストロフィーや血友病、脊髄性筋萎縮症などの単一遺伝子欠損による疾患は、現在も多くが対症療法にとどまっている。近年、AAVベクターを用いた遺伝子補充療法が有効とされ、SMAやデュシェンヌ型筋ジストロフィーなどに対し承認されたが、大量投与により肝障害や免疫応答、副反応のリスクが問題視されている。実際、XLMTMを対象とした治験では死亡例も報告された。本研究では、筋ジストロフィーモデルマウスおよび非ヒト霊長類を用い、免疫反応を回避しつつ、ベクター投与量を抑えて治療効果を高める新たな投与法の確立を目指す。
