Bloom症候群に対する血液腫瘍発症予防を目的とした遺伝子治療前臨床試験の樹立

• 研究課題/領域番号: 25K10521
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分50020:腫瘍診断および治療学関連
• 研究機関: 金沢医科大学
• 研究代表者: 伊川 泰広 金沢医科大学, 医学部, 教授 (10722043)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円); 2027年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円); 2026年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円); 2025年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
• キーワード: 遺伝子治療 / Bloom症候群

研究開始時の研究の概要

生まれつき障害を受けたDNAを修復することができない代表的疾患であるBloom症候群は、健常人と比較して約300倍の発がん性を有し、その約40%に血液腫瘍を発症する。Blm遺伝子に特定の変異が加わることにより作製されたBloom症候群モデルマウス（Blmマウス）は、放射線を照射することで約半数が胸腺原発リンパ腫を発症する。そこで、Blmマウスの骨髄細胞に変異がない正常のBlm遺伝子をレンチウイルスベクターを用いて導入し、正常の遺伝子が導入された細胞をBlmマウスに移植することで放射線照射によるリンパ腫発症を予防できないかを検討する。