カテプシンKの骨格筋での機能解明とデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療への応用

• 研究課題/領域番号: 25K11078
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 富山大学
• 研究代表者: 木村 重美 富山大学, 医学部, 協力研究員 (60284767)
• 研究分担者: 高岡 裕 富山大学, 学術研究部医学系, 教授 (20332281) ; 山内 啓太郎 東京大学, 大学院農学生命科学研究科(農学部), 教授 (70272440)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2027年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2025年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
• キーワード: デュシェンヌ型筋ジストロフィー / カテプシンK / DMDラット / 筋再生 / 治療

研究開始時の研究の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD)は、筋力低下が進行する疾患である。有効な治療薬はない。10歳で筋力低下がない非典型的なDMDと典型的なDMD、および正常コントロールの骨格筋を用いて、網羅的に遺伝子の発現を比較検討した。その結果、典型的なDMDではカテプシンK遺伝子が高発現をしていた。これが10歳で筋力低下を示さない非典型的なDMDが筋力低下がない原因の１つと考えた。
カテプシンKを抑制することにより、筋の再生を促進し、線維化や炎症細胞の浸潤を低下させる。我々は骨格筋でのカテプシンKの機能を解明し、カテプシンK阻害剤をDMDの有望な治療薬の候補と考え、その有効性と安全性を検討する。