小児中枢神経系希少難病に対するAAVベクター遺伝子治療の合理的投与経路の決定

• 研究課題/領域番号: 25K11088
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 自治医科大学
• 研究代表者: 中村 幸恵 自治医科大学, 医学部, 講師 (20382955)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2030-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円); 2029年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円); 2028年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円); 2027年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円); 2026年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円); 2025年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
• キーワード: 遺伝子治療 / AAVベクター / 小児中枢神経系希少難病

研究開始時の研究の概要

小児学童期と同等の体格の正常ミニブタに対し、蛍光蛋白発現カセット(AcGFP, mCherry, AmCyan)を組みこんだAAVベクターを同個体かつ同時に大槽投与、脳室内投与、静脈投与し、ベクターゲノム定量およびmRNA発現・蛋白発現について評価する。各投与経路における発現を比較することで、様々な小児中枢神経系希少難病に対する遺伝子治療を行う際に最適な投与経路の決定に役立てる。