| 研究課題/領域番号 |
25K11093
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター |
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研究代表者 |
内木 康博 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 小児内科系専門診療部, 医師 (20470007)
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| 研究分担者 |
深見 真紀 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 分子内分泌研究部, 部長 (40265872)
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| 研究期間 (年度) |
2025-04-01 – 2028-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2025年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2027年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2025年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
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| キーワード | 先天性副腎皮質過形成症 / 遺伝子治療 / アデノウィルス随伴ウィルスベクター / 21水酸化酵素欠損症 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
これまでに我々はCAHに対するAAVベクターを用いた遺伝子治療を開発してきたが、21OHDにおいて治療効果や効果持続期間において十分なベクター系が構築されていない。
本研究では組織特異的プロモーターを用いて補酵素と共発現するAAV9ベクターを筋肉内へ投与することで侵襲が少なくより高い治療効果が期待できる遺伝子治療の開発を目的として、21水酸化酵素のcDNA(Cyp21a1)とその補酵素オキシドリダクターゼのcDNA(Por)を結合させたcDNAを筋肉特異的プロモーターCK8で発現調節させるAAV9ベクターを作成し、この投与による治療効果をCyp21a1遺伝子単独ベクター投与と比較検討する。
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