間葉系幹細胞を利用した遺伝性皮膚疾患の胎仔治療：胎仔循環系へのアプローチ

• 研究課題/領域番号: 25K11561
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分53050:皮膚科学関連
• 研究機関: 福井大学
• 研究代表者: 知野 剛直 福井大学, 学術研究院医学系部門, 研究員 (20521397)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円); 2027年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円); 2026年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円); 2025年度: 2,470千円 (直接経費: 1,900千円、間接経費: 570千円)
• キーワード: 皮膚遺伝子疾患 / マウス胎仔治療 / 魚鱗癬

研究開始時の研究の概要

本研究では、申請者らが独自に作製したDMKN欠損マウスの胎仔期にDMKNリコンビナント蛋白投与やDMKN発現自己末梢血幹細胞により、新生仔期にDMKN強制発現骨髄細胞を移入する。これにより、出生後に魚鱗癬様皮膚と皮膚バリア機能の改善が得られるか、その効果が持続するかどうかを検証する。胎仔へのDMKN投与は、３種類の異なる投与法（循環系内、胎仔腹腔内、胎仔皮下）で施行する。皮膚のDMKN発現量と皮膚症状の改善度から、標的分子の高い導入効率と免疫寛容が得られる投与法を確立する。