プライム編集と化合物ライブラリーを利用したRAS変異骨髄腫に対する新規治療法の開発

• 研究課題/領域番号: 25K11678
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分54010:血液および腫瘍内科学関連
• 研究機関: 愛知医科大学
• 研究代表者: 花村 一朗 愛知医科大学, 医学部, 教授 (70440740)
• 研究分担者: 太田 明伸 金城学院大学, 生活環境学部, 教授 (30438048) ; シバスンダラン カルナン 愛知医科大学, 医学部, 講師 (30557096)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2027年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2026年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2025年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
• キーワード: 多発性骨髄腫 / ゲノム編集 / RAS / 標的治療 / 新薬開発

研究開始時の研究の概要

骨髄腫は治癒不能なため、新しい治療が必要である。RAS変異は約4割の骨髄腫患者で認められる腫瘍増悪因子で、有望な治療標的となりうる。またRAS変異は難治性の骨髄腫髄外病変で高頻度に認められる。本研究では、骨髄腫細胞に、新規ゲノム編集術「プライム編集」を用いて、RASのisogenic cell cloneを作成し、cDNAアレイや化合物ライブラリー比較解析を行う。これにより、RASネットワークの解明や「変異RASタンパクの直接阻害によらないRAS変異骨髄腫に対する候補薬の同定」を試みる。本研究はRAS変異骨髄腫に対する新薬創出に直結するうえ、他のRAS変異がん研究への波及効果も期待できる。