脳梗塞に対するiPS細胞由来大脳オルガノイド移植とProgranulin遺伝子治療の相乗効果

• 研究課題/領域番号: 25K12385
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分56010:脳神経外科学関連
• 研究機関: 京都大学
• 研究代表者: 土井 大輔 京都大学, iPS細胞研究所, 特定拠点講師 (10587851)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2027年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円); 2026年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円); 2025年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
• キーワード: 脳オルガノイド / 脳梗塞 / 細胞移植治療

研究開始時の研究の概要

本研究の目的は、脳梗塞に対するヒトiPS細胞由来大脳皮質オルガノイドを用いた細胞移植治療と神経保護作用を持つProgranulinの遺伝子治療を併用し、併用治療の有効性を示すことである。ProgranulinをAAV (adeno-associated virus)ベクターを用いて齧歯類脳梗塞モデルの脳内に発現させて大脳皮質オルガノイド移植を行い、移植細胞の生着率や移植片由来の軸索伸長が改善し、運動機能が回復するかを検証する。本研究により細胞移植治療と遺伝子治療の新しい機序による相乗効果が確認できれば、脳梗塞に対するiPS細胞移植治療の治療戦略に新たな知見をもたらすことができる。