光制御による内耳ゲノム編集治療開発

• 研究課題/領域番号: 25K12750
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分56050:耳鼻咽喉科学関連
• 研究機関: 自治医科大学
• 研究代表者: 野田 昌生 自治医科大学, 医学部, 助教 (50756187)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2027年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円); 2026年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2025年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
• キーワード: 難聴 / 内耳遺伝子治療

研究開始時の研究の概要

本研究では、難聴治療において内有毛細胞を標的とした時間的制御が可能なゲノム編集治療の開発を行う。光でゲノム編集を時間的に制御可能な技術であるPA-miniCasを用いて、安全性や長期的効果の課題に対して、これまでにない新しいゲノム編集治療を実現する。
安全性や長期的な効果に対して、ゲノム編集治療には「時間的制御」が必要と考え、本研究では内耳内有毛細胞において、光照射によるゲノム編集治療をin vitro、in vivoで検証し、安全性の高い遺伝子治療の発展にむけたゲノム編集治療技術を開発する。