遺伝子治療による網膜・視神経機能の回復に関する検討

• 研究課題/領域番号: 25K12864
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分56060:眼科学関連
• 研究機関: 公益財団法人東京都医学総合研究所
• 研究代表者: 原田 知加子 公益財団法人東京都医学総合研究所, 臨床医科学研究分野, 研究員 (20435720)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円); 2027年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円); 2026年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円); 2025年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
• キーワード: 遺伝子治療 / 視機能回復 / 網膜 / 視神経

研究開始時の研究の概要

網膜および視神経の変性は、我が国における主要な失明原因となっている。そこで本研究では、神経栄養因子受容体あるいはインスリン受容体を常時活性型に改変し、その遺伝子治療ベクターを疾患モデル動物の眼球内に投与することにより、神経保護や視神経軸索の再生を目指す。本研究の結果は、網膜変性疾患の研究領域全般において有用な成果となることが期待される。