ゲノム編集のオフターゲット変異を高感度かつ正確に予測するCell-free解析法の確立

• 研究課題/領域番号: 25K16002
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分90140:医療技術評価学関連
• 研究機関: 国立医薬品食品衛生研究所
• 研究代表者: 山下 拓真 国立医薬品食品衛生研究所, 遺伝子医薬部, 主任研究官 (10866528)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2027年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円); 2026年度: 520千円 (直接経費: 400千円、間接経費: 120千円); 2025年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
• キーワード: ゲノム編集 / オフターゲット変異

研究開始時の研究の概要

ゲノム編集技術の治療応用にあたっては、目的外の部位での変異（オフターゲット変異）によるがん化等の有害事象のリスク評価が重要であるが、既存の解析法は、偽陽性と思われる部位が多数検出される課題がある。
そこで本研究では、高感度でありながら偽陽性が少なく正確なオフターゲット変異解析法を確立する。このために、既存の複数の解析手法で共通して検出されるかどうかを指標として、偽陽性である可能性が極めて高い部位・低い部位を抽出、偽陽性の発生原因を分析し、偽陽性を低減可能な方法を開発する。